Cellule (Neurone)
A partir des dysfonctionnements observés chez le malade et de l’identification du gène muté, les chercheurs s’attachent à décrypter au niveau moléculaire les mécanismes défectueux qui sont consécutifs à la mutation du gène.
Dans ce but, ils réalisent des « modèles » biologiques de la maladie mimant les dysfonctionnements observés chez les malades :
Mouche Drosophile
Mouche du vinaigre
(Drosophila Melanogaster)
Souris
Dans l’organisme choisi, les chercheurs soumettent le gène responsable à des manipulations opposées : tantôt son invalidation, tantôt sa surexpression.
Ces expérimentations permettent de définir le mécanisme en cause dans la maladie et ses composants moléculaires pour in fine proposer des traitements sur ces modèles.
Si ces traitements corrigent le dysfonctionnement au sein du modèle alors une recherche clinique peut être proposée chez l’homme malade, sous la forme d’un essai thérapeutique.
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Pour mieux comprendre les recherches effectuées au sein des laboratoires, les écoles de l’ADN proposent des ateliers scientifiques. Il existe plusieurs Écoles de l’ADN :Dunkerque, Evry, Angers, Poitiers, Grenoble, Nîmes, Marseille, Saint Denis de La Réunion. Elles sont ouvertes sur inscription à un large public dont les associations de malades.